Генна терапія

Генна терапія - це лікування спадкових, неспадкових, мультифакторіальних захворювань,

яке здійснюється шляхом введення в клітини пацієнта інших генів. Метою терапії є усунення генних дефектів або надання клітинам нових функцій. Набагато простіше ввести в клітину здоровий, повноцінно працює ген, ніж виправляти дефекти в майбутньому.

Генна терапія обмежується дослідженнями в соматичних тканинах. Це пов`язано з тим, що будь-яке втручання в статеві і зародкові клітини може дати абсолютно непередбачуваний результат.

Застосовувана в даний час методика ефективна при лікуванні як моногенних, так і мультифакторіальних захворювань (злоякісні пухлини, деякі види важких серцево-судинних, вірусних захворювань).

Близько 80% всіх проектів генної терапії стосуються ВІЛ-інфекції та онкологічних захворювань. В даний час ведуться дослідження таких спадкових хвороб, як гемофілія В, хвороба Гоше, муковісцидоз, гіперхолестеринемія.

лікування генетичних захворювань має на увазі:

·- виділення і розмноження окремих типів клітин пацієнта-

·- введення чужорідних генів-

·- відбір клітин, в яких "прижився" чужорідний ген-

·- вживлення їх хворому (наприклад, за допомогою переливання крові).

Генна терапія грунтується на введенні клонованих ДНК в тканини хворого. Найефективнішими методами при цьому вважаються ін`єкційні і аерозольні вакцини.

Генна терапія працює в двох напрямках:

1. Лікування моногенних захворювань. До них відносяться порушення в роботі головного мозку, які пов`язані з будь-якими пошкодженнями клітин, які виробляють нейромедіатори.

2. Лікування спадкових захворювань. Основні підходи, які використовуються в цій галузі:

Відео: Р. Дєєв - "Генна терапія серцево-судинних захворювань: предиктори успіху"

·- генетичне удосконалення імунних клітин

·- підвищення імунореактивності пухлини-

·- блок експресії онкогенов-

·- захист здорових клітин від хіміотерапіі-

Відео: Що таке генна терапія

·- введення генів-супресорів пухлини-

·- виробництво протипухлинних речовин здоровими клітинами-

·- продукція протипухлинних вакцін-

·- локальне відтворення нормальних тканин за допомогою антиоксидантів.

Використання генної терапії має багато плюсів і в деяких випадках є єдиним шансом на нормальне життя для хворих людей. Проте, ця область науки до кінця не вивчена. Існує міжнародна заборона на випробування на статевих і доімплантаційних зародкових клітинах. Це зроблено з метою запобігання небажаних генних конструкцій і мутацій.

Розроблено і загальновизнана деякі умови, при яких допускаються клінічні випробування:

1. Ген, перенесений в клітини-мішені, має бути активний тривалий час.

   Відео: Генна терапія - як перекувати свій геном?

2. У чужорідної середовищі ген повинен зберігати свою ефективність.

3. Перенесення гена не повинен викликати негативних реакцій в організмі.

   Відео: нейротрофінів і генна терапія - Сергій Саложін

Існує ряд питань, які і сьогодні залишаються актуальними для багатьох вчених по всьому світу:

• Чи зможуть вчені, що працюють в області генної терапії, розробити повну генокоррекціі, яка не становитиме загрози потомству?

• Чи буде необхідність і корисність генотерапевтіческой процедури для окремої подружньої пари перевершувати ризик цього втручання для майбутнього людства?

• Чи виправдані такі процедури, враховуючи перенаселення планети в майбутньому?

• Яким чином будуть співвідноситися подібні процедури на людину з питаннями гомеостазу біосфери і суспільства?

У висновку можна відзначити, що генетична терапія на сучасному етапі пропонує людству шляхи лікування найважчих захворювань, які зовсім недавно вважалися невиліковними і смертельними. Однак, в той же час, розвиток цієї науки ставить перед вченими нові проблеми, які необхідно вирішувати вже сьогодні.

Увага, тільки СЬОГОДНІ!